阿尔茨海默病治疗药物Leqembi的销售缓慢。
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如果你独自拥有一个潜在的巨大市场,新来一个竞争对手通常不是什么好事——除非新对手能帮你开拓市场。
中等规模生物科技公司渤健(Biogen)及其日本合作伙伴卫材(Eisai)可能就是这种情况。这两家公司的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi去年获得了美国食品药品管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)的批准,但一直未能取得重大进展。等到大型药厂也进入这一领域,情况可能会好一些。
上周,FDA的一个独立顾问小组一致投票支持礼来公司(Eli Lilly)的donanemab。预计FDA将在今年年底前决定是否批准这种药物。
近几十年来,全球人口预期寿命大大延长,越来越多的人面临痴呆症风险。大约每九个老年人中就有一个患有阿尔茨海默病,这是导致痴呆症的最常见病因。美国约有七百万痴呆症患者。人们可能会认为,如果有一种能延缓患者病情恶化的疗法,那就会会立即创造出巨大商机,就像肥胖症市场的情形一样。但Leqembi的推行非常缓慢。该药上季度的收入为1900万美元,对于一个华尔街预计年销售额将达到数以十亿美元计的药物类别来说,这个数字太小了。
药物销售缓慢有几个原因。首先,这种药物的临床疗效不大,而且存在不可忽视的安全问题,如脑出血和肿胀。这些公司自己也是这么说的。
“我们充分认识到,这是治疗阿尔茨海默病的重要一步,但终究是渐进的一步,”礼来首席医疗官David Hyman上周对FDA顾问小组说。“患者理应得到更多疗法,我们将继续研究其他方法来治疗这种疾病。”
这种疗法也非常麻烦。患者不是吃药,甚至也不是打针,而是需要输液、专家评估、脊椎穿刺或PET扫描,以及定期进行核磁共振扫描以检查肿胀和出血情况。目前,大规模治疗病人所需的医疗基础设施十分短缺。监管方面,美国联邦医疗保险与医疗补助服务中心(Centers for Medicare and Medicaid Services)要求在登记册中收集患者数据,这又给医生增加了一层工作难度。
渤健和卫材目前正处于建立药物知名度的早期阶段,同时也在游说政府放宽报销规定。因此,与市值最大的制药公司携手合作可能是件好事。
“我们目前的观点是,抗淀粉样蛋白疗法获批越多,疾病认知/治疗教育就会越好,这对当前Leqembi的推出应该是有利的,”威廉博莱公司(William Blair)分析师Myles Minter说。
FDA召开小组会议以来,渤健股价涨幅略高于礼来,也正说明了这一点。
Leqembi和donanemab都是通过靶向淀粉样蛋白斑块治疗有轻度认知障碍的阿尔茨海默病患者。淀粉样蛋白斑块是可在大脑中堆积并妨碍细胞功能的异常蛋白质团块。这些药物远不能治愈这种疾病,但有可能延缓病情发展,让患者的正常生活延长几个月甚至几年。在对1,730多名患者的研究中,与安慰剂相比,礼来的donanemab在18个多月的治疗中使患者的病情恶化速度减慢了35%。
礼来首席医疗官Hyman告诉FDA小组,该公司正致力于在阿尔茨海默病的早期阶段对患者进行治疗,目的是预防症状性阿尔茨海默病。鉴于斑块是在数十年时间里在大脑中聚集的,早期预防的思路值得一试。最好的情况是,淀粉样蛋白疗法能像他汀类药物那样有效,他汀类药物可降低胆固醇水平,从而预防中风或心脏病发作。
当前,让两种疗效一般的药物进入市场也会给更广泛的领域带来其他好处。随着这些药物开始为制药业带来回报,投资者和公司将更有信心研究更新的疗法。汇丰银行(HSBC)分析师指出,目前有19种药物处于中、后期试验阶段,其中有几种药物的研究方法已经超越了抗淀粉样蛋白假说的范畴。例如,有六项试验的重点是针对与该病有关的另一种蛋白tau。随着治疗前景的改善,医生和患者将不再只是像现在这样只做单纯的对症处理,而是也要展开治疗。
建立阿尔茨海默病治疗药物市场并非易事。更多的治疗选择对患者和制药公司来说都是好事。